LINEE GUIDA
PER LA
T
ERAPIA
SOSTITUTIV
A
DELL'EMOFILIA
E DEI DIFETTI EREDIT
A
RI
DELLA
COAGULAZIONE
E. Santagostino
In base ai dati forniti dal Registro Nazionale delle Coagulopatie
Congenite (1), grazie alla collaborazione dei Centri Emofi
lia Italiani
con l'Istituto Superiore di Sanitą, i pazienti con malattie emorragiche
congenite in Italia risultano essere 7514.
Sono riportati 3428 casi di emofi
lia
A
, 626 di emofi
lia B e 1946 di
malattia di von
W
i
llebrand. Questi pazienti sono regolarmente seguiti
da 42 Centri Emofi
lia distribuiti sul territorio nazionale. L'esperienza
acquisita da tali Centri, di ottimo livello rispetto ad altri Paesi
industrializzati, viene coordinata ed or
g
anizzata nell'ambito
dell'Associazione Italiana dei Centri Emofi
lia.
T
a
le or
g
anismo
promuove un approccio uniforme alla cura delle sindromi emofi
liche,
sviluppando strategie terapeutiche consensuali, conducendo attivitą di
Ricerca clinica collaborativa e occupandosi degli aspetti or
g
anizzativi
delle strutture deputate alla cura dell'emofi
lia in Italia.
Il trattamento del paziente emofi
lico si fonda essenzialmente
sull'infusione del fattore della coagulazione carente, praticata dal
paziente stesso, dai suoi familiari o dal Medico di famiglia, nell'ambito
del cosiddetto trattamento domiciliare.
T
a
le modalitą, infatti, consente
la massima tempestivitą di intervento che si associa alla maggiore
effi
cacia della terapia e ad una migliore qualitą della vita.
Nel corso degli ultimi anni sono avvenuti notevoli progressi in campo
terapeutico per quanto riguarda l'emofi
lia e, pił in generale, le
coagulopatie congenite.
A
lcuni concentrati plasmatici, in passato
ampiamente utilizzati, ora non sono pił disponibili, mentre altri a pił
elevata purezza sono stati immessi in commercio.
A
lcuni concentrati
ricombinanti sono stati registrati e altri innovativi prodotti sono
attualmente in fasi avanzate di sperimentazione o in via di
registrazione.
Alla luce di questi importanti sviluppi, nel febbraio 1997 l'Associazione
Italiana dei Centri Emofi
lia ha approvato delle linee guida terapeutiche
in accordo con le indicazioni fornite dall'Or
g
anizzazione Mondiale
