Società Italiana per lo Studio dell'Emostasi e della Trombosi

        

E' stato recentemente pubblicato su Thrombosis and Haemostasis uno studio prospettico osservazionale

controllato sugli effetti a lungo termine della profilassi iniziata in adolescenti ed adulti affetti da emofilia A

grave in confronto al trattamento on-demand. Questi benefici, dimostrati anche da trials randomizzati per

la profilassi primaria, intrapresa precocemente nei bambini emofilici, sono molto meno chiari per la

cosiddetta profilassi secondaria/terziaria, vale a dire in soggetti che hanno già presentato più eventi

emorragici e manifestato variabilmente i segni dell’artropatia emofilica. Sono disponibili al momento pochi

dati prospettici da studi controllati, che si limitano ad un’osservazione di 6-12 mesi, in grado di valutare gli

effetti della profilassi sulla frequenza delle emorragie, ma non su variabili che richiedono una valutazione


più protratta, come lo stato articolare e la qualità di vita. Lo studio, denominato POTTER (Prophylaxis vs On-

demand Treatment Through Economic Report), ha coinvolto 11 centri emofilia italiani, che hanno arruolato

complessivamente 58 pazienti adolescenti e adulti seguiti per oltre 5 anni. Lo studio evidenzia che, accanto

alla attesa notevole riduzione (quasi del 90%) del numero delle emorragie totali ed articolari, la profilassi

rispetto al trattamento on-demand è in grado di migliorare gli score clinici ortopedici e di rallentare la

progressione di quelli radiologici, con un impatto molto favorevole sulla qualità di vita (valutata per la

prima volta prospetticamente con strumenti generici e specifici) e sulla partecipazione sociale dei pazienti

(riduzione di 3-4 volte del numero di giorni/anno persi di attività quotidiane a causa dell’emofilia). Questi

benefici comportano inevitabilmente un incremento del consumo di concentrato e, quindi, dei costi diretti

per l’assistenza, ma questo impatto viene mitigato a lungo termine con la riduzione dei costi diretti ed

indiretti per il miglior stato ortopedico e generale dei pazienti in profilassi. Da evidenziare l'elevata

aderenza alla profilassi prescritta (più del 90%), che testimonia come i pazienti abbiano apprezzato i

benefici a lungo termine di questo regime di trattamento.



Benefits of prophylaxis versus on-demand treatment in adolescents and adults with severe haemophilia A:

the POTTER study. 



Tagliaferri A, Feola G, Molinari AC, Santoro C, Rivolta GF, Cultrera DB, Gagliano F, Zanon E, Mancuso ME,

Valdré L, Mameli L, Amoresano S, Mathew P, Coppola A; POTTER Study Group.

Thromb Haemost 2015 Apr 9;114. [Epub ahead of print]

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25855376


 

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